全球首款BCMA-CART疗法药物花落他家，国产研发积极性最高却被反超，能否后来居上，与国外药企一争高下。
对于CAR-T细胞免疫疗法我们并不陌生，全球已有多款药物获批上市，让CAR-T成为时下最热门的疗法之一。BCMA（B Cell Maturation Antigen）是肿瘤坏死因子受体（TNF）超家族成员，主要在成熟B淋巴细胞和浆细胞中表达，最大特点之一就是在所有多发性骨髓瘤（MM）细胞中表达。
多发性骨髓瘤（MM）是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见恶性肿瘤，传统疗法只能缓解症状，患者仍会复发，因此靶向BCMA的CAR-T疗法，成为治疗MM患者最受期待的疗法。据美国蓝鳄24小时内服2粒行不统计，全球一共在研针对BCMA的项目有114个，其中75个为BCMA-CART项目。
全球首款上市的BCMA-CART疗法药物ABECMA（idecabtagene vicleucel）由BMS（百时美施贵宝）和Bluebird（蓝鸟生物）联合研发。ABECMA（idecabtagene vicleucel）的上市为多发性骨髓瘤（MM）患者带来了全新的治疗希望。那么我国药企在BCMA-CART疗法上进展又处于什么地位？
在研项目丰富，多款药物价值前景优质
据不完全统计，我国在研的BCMA-CART项目有48个，占全球总数的64%，可以说国内药企在BCMA-CART疗法的研究上最为积极。
目前我国处于临床Ⅰ期及以上的BCMA-CART项目有9款，值得注意的是，传奇生物的西达基奥仑赛，在2021年5月已获美国FDA优先审评资格，同月获欧洲EMA上市申请受理，2021年12月又向日本提交了新药申请。
此前，西达基奥仑赛已获欧盟委员会优先药物认定、美国FDA突破性疗法认定和国家药监局突破性疗法认定，而且，美国FDA和欧盟委员会先后授美国蓝鳄好不好予了西达基奥仑赛孤儿药资格认定，西达基奥仑赛有望成为全球第二款获批上市的BCMA-CART药物。
此外，信达生物和驯鹿医疗联合研发的IBI-326也获得了国家药监局突破性疗法认定。
就在2022年1月，专注于创造和提供工程细胞药物的知名药企Sana Biotechnology看中了IBI-326价值前景，与信达生物和驯鹿医疗达成协议，获得全人源BCMA CAR结构的非独家商业权利，应用于Sana Biotechnology特定的体内基因治疗(in vivo gene therapy)和体外低免疫(ex vivo hypoimmune) 细胞治疗产品开发。
信达生物和驯鹿医疗将获得Sana Biotechnology支付一笔首付款以及有资格获得最多6个产品、约为2.04亿美元的潜在开发、注册里程碑付款和销售分成。
科济药业和HK inno.N联合研发的CT053也获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定和孤儿药资格认定，并被国家药监局纳入突破性治疗药物品种，值得一提的是，欧洲EMA还将CT053纳入优先药物（PRIME）计划，这是中国本土生物医药企业首次独立申请并获此资格的药品。
试验数据更优，临床疗效更值期待
通过与全球首款上市的BCMA-CART疗法药物ABECMA（idecabtagene vicleucel）I期和II期临床试验数据对比，我们可以发现，国产在研的BCMA-CART药物，在临床试验疗效上更具优势。
ABECMA（idecabtagene vicleucel）在I期和II期临床试验中，客观缓解率（ORR）为73%-85%，完全缓解率（CR/sCR）为33%-45%，而传奇生物的西达基奥仑赛临床试验效果更佳，客观缓解率（ORR）可达95%以上，完全缓解率（CR/sCR）最低也在50%以美国蓝鳄为啥淘宝不卖了上。
其他在研药物，如信达生物和驯鹿医疗的IBI-326、科济药业和HK inno.N的CT053等，在临床试验中的数据也显示出较好疗效，后期临床试验均有望超过ABECMA（idecabtagene vicleucel）。
随着传奇生物的西达基奥仑赛成功上市，国产治疗多发性骨髓瘤（MM）患者的药物有较强实力与跨国药企产品一争高下，从西达基奥仑赛的上市申请路径来看，传奇生物似乎正有此意。
ABECMA（idecabtagene vicleucel）于2021年3月在美国获批上市，2021年6月在欧洲获批有条件上市，2022年1月在日本获批上市，而西达基奥仑赛的上市申请路径正是沿着ABECMA（idecabtagene vicleucel）获批上市区域顺序进行，虽然首款BCMA-CART疗法药物未能花落国产，但国产药物大有后来者居上的强势。
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专栏作者/赵言午
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